El alto coste de las terapias génicas

Son tratamientos vitales para curar el Párkinson o el cáncer

Reducir el coste de utilización de las terapias génicas y celulares para curar enfermedades como el Párkinson o el cáncer es para el Dr. Stephen Minger, director de SLM Blue Skies Innovations Ltd, uno de los grandes retos de la medicina actual.

El Dr. Minger participó en el Workshop on the Future of Government y, al termino de su intervención con Blue Skies Innovation in Healthcare – The Future of Medicine, explicó los grandes progresos que la ciencia está teniendo en la aplicación de estas terapias y su aplicabilidad en enfermedades como el Párkinson o el cáncer que, en la actualidad, no tienen cura.

Si bien los avances médicos en general y genéticos en particular están transformando desde la manera en que tomamos decisiones sobre nuestra reproducción hasta nuestra esperanza de vida, no todo está siendo un camino de rosas en el futuro de la medicina. Por ejemplo, nuestro desconocimiento sobre algunas enfermedades y sus posibles curas es y ha sido absoluto en los últimos 25 años. Es el caso por ejemplo del Alzheimer, enfermedad degenerativa de la cual hoy sabemos tanto como hace 25 años. Muchos de los avances médicos de la actualidad son además armas de doble filo en tanto y cuanto nos exponen a otras amenazas, presentan dilemas biológicos, sociales e incluso éticos previamente desconocidos. Sin ir más lejos, la prevalencia de ciertas enfermedades como el Alzheimer solo se multiplicará con el prolongamiento de la esperanza de vida. Incluso la misma posibilidad de prolongamiento de la esperanza de vida se disfrutará de manera muy desigual entre pacientes con medios para permitirse estos tratamientos y pacientes que no puedan costeárselos. Aquellos, además, supondrán una carga más longeva al sistema de seguridad social de sus países, ya de por sí deficitarios.

Sin embargo, es importante reconocer los avances que hace pocos años eran impensables y que hoy curan enfermedades o tratan afecciones hasta hoy incurables. Es el caso del empleo de células madre para la generación de células con las que podemos producir órganos y tejidos con los que reemplazar los enfermos. Las células madre, como se discutió en la primera jornada, tienen dos características principales: en primer lugar, se pueden dividir artificialmente y hacer proliferar en un laboratorio; en segundo lugar, tienen la capacidad de, recibiendo las instrucciones correctas, convertirse en células específicas. Así, laboratorios especializados en países como Estados Unidos o China llevan generando y almacenando células madre desde 2002 para crear órganos y tejidos que reemplacen corazones defectuosos, huesos, cartílagos, etc. Todo desde una simple célula madre que puede ser extraída del cordón umbilical de un feto. Son las llamadas “células madre pluripotentes inducidas”, que ya han sido utilizadas para curar enfermos cardíacos, Parkinson, de cáncer, etc. El descubrimiento de sus capacidades y su generación mereció el premio Nobel de Medicina en 2012.

Otros avances en el campo de la genética incluyen los primeros acercamientos a una concepción no natural. En un laboratorio de una prestigiosa universidad se ha conseguido desarrollar embriones fecundados más allá del octavo día de gestación en un experimento que probablemente sea reconocido con uno de los próximos premios Nobel de Medicina. Evidentemente, una concepción no natural despierta todo tipo de incógnitas desde médicas hasta ético-morales.

Por supuesto, estos avances plantean soluciones que mejorarían la calidad de vida de millones de ciudadanos de una manera rápida y sencilla. Si tomamos por ejemplo el caso de las “células madre pluripotentes inducidas”, un correcto y masivo uso de ellas podría mejorar la calidad de vida de millones de pacientes de enfermedades cardiovasculares. Simplemente inyectándolas en pacientes proclives a este tipo de enfermedades o pacientes que las hayan sufrido garantizarían su desaparecimiento y supondrían un ahorro en el Servicio Nacional de Salud en Reino Unido del 10%. Sin embargo, para llegar a cubrir dichas necesidades haría falta un grandísimo depósito de células madre que sería caro y difícil de gestionar, ya que un mínimo error humano podría tener consecuencias irreparables. Con respecto a esta cuestión, el ponente de este bloque expuso su expreso deseo de automatizar este proceso al máximo posible para minimizar cualquier posibilidad de error humano.

Estos son algunos de los vectores de disrupción a tener en cuenta en el ámbito médico en los próximos años, con sus consiguientes oportunidades y retos:

  1. Posibilidad de disponer de información genética, metabólica, proteonómica etc. del ser humano, así como la existencia de enormes bases de datos con esta información
  2. En relación con la anterior, la proliferación de dispositivos clínicos portables que monitoreen nuestras constantes y un sinfín de información sanitaria y nos ayude a mejorar nuestra calidad de vida. También llamado “internet del paciente”
  3. Advenimiento de la inteligencia sintética en los diagnósticos médicos
  4. Posibilidad de editar nuestro genes y de crear tecnologías que nos permitan seleccionarlos y priorizarlos
  5. Auge de los robots en aplicaciones, tratamientos y prácticas médicas:
    • En relación a este punto, implantación de interfaces electrónicas-biológicas
    • Diagnósticos microbiómicos, en los cuales se emplean bacterias específicas para tratar condiciones médicas determinadas
    • Neuroprostética e implantaciones cerebrales
    • Impresión 3D de órganos, tejidos, etc.
  6. Organismos sintéticos y nuevos diseños proteicos
  7. Ingeniería genética en embriones humanos
  8. Uso clínico de gametos “artificiales”

Por supuesto, los retos que acompañan a estos avances son difícilmente despreciables, así como los dilemas morales que planteará la posibilidad, por ejemplo, de engendrar a un ser humano con tres padres (óvulo de una mujer fecundado por un hombre e implantado en una tercera persona). Vivimos además en un mundo en que cada vez son más frecuentes las mutaciones de virus y bacterias, donde las epidemias pueden aparecer y expandirse a enormes velocidades. Es un mundo, finalmente, del que muchos sabemos poco y pocos saben mucho, y el primer objetivo debe ser educar desde a médicos como al resto de la población sobre los retos y oportunidades.

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